Anna Grzywa-Celińska, pulmonolog
Na całym świecie około 300 milionów osób choruje na astmę. Choć wydaje się, że objawy tej choroby są powszechnie znane, zaledwie połowa chorych otrzymuje prawidłową diagnozę i podlega skutecznemu leczeniu.
Astma jest chorobą charakteryzującą się przewlekłym stanem zapalnym dróg oddechowych, a do jej najczęstszych objawów należą: świszczący oddech, duszność, uczucie ucisku w klatce piersiowej oraz kaszel. Objawy te mają zmienne nasilenie i pojawiają się z różną częstotliwością. Przyczyną utrudnienia przepływu powietrza jest skurcz mięśni gładkich oskrzeli, obrzęk błony śluzowej, tworzenie czopów śluzowych, a w przypadku braku rozpoznania i adekwatnego leczenia także trwała przebudowa ściany oskrzeli. Astmę klasyfikuje się według etiologii na alergiczną, która często zaczyna się w dzieciństwie i współwystępuje z innymi chorobami alergicznymi. Pacjenci z astmą alergiczną często mają dodatni wywiad rodzinny w kierunku astmy i dodatnie wyniki testów alergenowych, jednak dobrze reagują na leczenie glikokortykosteroidami wziewnymi. Drugą grupę stanowią pacjenci z astmą niealergiczną, która może rozwijać się w dorosłym wieku, nie towarzyszą jej inne choroby atopowe, a pacjenci ci gorzej odpowiadają na leczenie wziewnymi sterydami.
Podstawą leczenia wszystkich postaci astmy jest leczenie wziewne. W formie inhalacyjnej można zaaplikować pacjentom wprost do miejsca toczącej się choroby szereg leków, zarówno modyfikujących jej przebieg, jak również działających objawowo. Najważniejszą grupę leków stanowią glikokortykosterydy wziewne, które pozwalają na ograniczenie toczącego się w przewlekłego stanu zapalnego, redukując tym samym ryzyko trwałego uszkodzenia ścian oskrzeli. Należy wspomnieć, że dawki sterydów, które otrzymuje pacjent są bardzo niewielkie, a do krwiobiegu przedostaje się niezwykle mała część przyjętego w postaci wziewnej sterydu. Dlatego też dla ogromnej większości pacjentów, sterydy wziewne, o ile są przyjmowane zgodnie z zaleceniami, są lekami bezpiecznymi i mogą być stosowane również w okresie ciąży. Inną grupę leków wziewnych stosowanych w leczeniu astmy są leki rozszerzające oskrzela, które w krótkim czasie zmniejszają uczucie duszności. Obecnie w leczeniu astmy stosuje się najczęściej połączenia tych dwóch rodzajów leków, co pozwala na uzyskanie optymalnej równowagi pomiędzy znoszeniem objawów i leczeniem choroby.
U osób, które pomimo stosownego leczenia nie uzyskują kontroli choroby, może być konieczne stosowanie sterydów w postaci doustnej, jednak, chociaż jest to często leczenie skuteczne, niesie ze sobą ryzyko wystąpienia skutków ubocznych takich jak cukrzyca, otyłość, osteoporoza, powikłania gastrologiczne, okulistyczne i inne. U niektórych pacjentów jednak nawet mimo stosowanej terapii nie uzyskuje się istotnej poprawy w zakresie ustąpienia objawów, a pacjenci ci często doświadczają zaostrzeń, nierzadko wymagają również hospitalizacji.
Dlatego tak ważne jest aby choroba byłą rozpoznawana szybko i skutecznie leczona. W Polsce z astmą zmaga około 4 milionów pacjentów, a średni czas oczekiwania na rozpoznanie choroby wynosi kilka lat. W tym czasie dochodzi do stopniowego nasilania się procesu przewlekłego zapalenia w układzie oddechowym oraz uszkodzenia ścian oskrzeli. Obecnie uznaje się, że w naszym kraju kilkadziesiąt tysięcy osób cierpi na ciężką postać astmy. Oznacza to, że pomimo stosowania wysokich dawek sterydów wziewnych, a nierzadko również doustnych, pacjenci ci nie uzyskują pełnej kontroli nad chorobą.
Od 12 lat chorzy z najcięższymi postaciami tej choroby mogą być skutecznie leczeni przy użyciu nowoczesnej terapii biologicznej. Wprowadzanie leczenia biologicznego u chorych, którzy kwalifikują się do takiej terapii może przyczynić się do uzyskania pełnej kontroli choroby, redukcji częstości zaostrzeń oraz uniknięcia skutków ubocznych systemowej sterydoterapii. Nie bez znaczenia jest też ograniczenie kosztów szpitalnego leczenia ciężkich zaostrzeń astmy.
Terapie biologiczne dostępne są bezpłatnie w programach Narodowego Funduszu Zdrowia, który obecnie finansuje leczenie pięcioma lekami biologicznymi: omalizumab, mepolizumab, benralizumab, dupilumab i tezepelumab. Leki te precyzyjnie oddziałują na czynniki zapalne odgrywające kluczową rolę w patogenezie astmy. Omalizumab jest przeciwciałem monoklonalnym wiążącym immunoglobulinę E, co pozwala zapobiegać jego interakcji z receptorami na komórkach tucznych i bazofilach. Pozwala to ograniczyć uwalnianie mediatorów zapalnych takich jak histamina. Leki takie jak mepolizumab i benralizumab blokują działanie interleukiny 5, która odgrywa istotą rolę w rozwoju, różnicowaniu i aktywacji eozynofilów. Stanowią one jedną z frakcji białych krwinek, która przyczynia się do nasilenia stanu zapalnego w drogach oddechowych. Dupilumab blokuje receptor dla interlukiny 4 i 13, dzięki czemu wpływa hamująco na szereg procesów zapalnych, zmniejszając nadreaktywność dróg oddechowych i produkcję śluzu. U pacjentów z ciężką astmą eozynofilową należy wykluczyć inne przyczyny podwyższonego stężenia eozynofilów we krwi obwodowej, jak infestacje pasożytnicze. Najnowszym lekiem jest tezepelumab, którego działanie polega na blokowaniu limfopoetyny zrębu grasicy, dzięki czemu blokuje możliwość jej wiązania ze swoistym receptorem.
W Polsce istnieje kilkadziesiąt ośrodków referencyjnych leczenia astmy ciężkiej, ale tylko około 10% chorych na tę postać choroby korzysta z możliwości nowoczesnego leczenia.
Na pierwszej wizycie w ośrodku lekarz dokonuje analizy dotychczasowej dokumentacji pacjenta i wyników jego badań. O ile pacjent spełnia wszystkie kryteria włączenia do programu i nie spełnia żadnego z kryteriów wyłączenia – może być zakwalifikowany do leczenia. Na każdej wizycie w ośrodku pacjent wypełnia kwestionariusze oceniające jakość życia i stopień kontroli astmy. Terapia polega na przyjmowaniu podskórnych iniekcji, z różnych odstępach czasu, najczęściej co miesiąc. W przypadku niektórych leków, po przyjęciu kilku dawek w szpitalu, pacjent może otrzymać lek do podania w domu, dzięki czemu zmniejsza się częstość koniecznych wizyt w ośrodku. Po 24, 52 i 104 tygodniach leczenia dokonuje się oceny kontroli astmy i jakości życia pacjenta. Wskazaniem do zakończenia leczenia jest brak poprawy w zakresie tych zmiennych.
Warto wspomnieć, że palenie tytoniu eliminuje możliwość włączenia pacjenta do programu leczenia biologicznego astmy. Jest to zatem jeszcze jeden powód, spośród wielu innych, dla których warto wyzbyć się tego nałogu.
Kwalifikacja pacjentów z astmą ciężką do programów lekowych jest obecnie jednym z priorytetów lekarzy pulmonologów i alergologów. Daje ona szansę pacjentom na lepszą jakość życia i zmniejszenie ryzyka objawów ubocznych wcześniej przyjmowanych leków. Dlatego tak ważne jest podnoszenie świadomości wśród pacjentów, a także lekarzy, co do rewolucyjnych metod leczenia najcięższych postaci tej częstej choroby.
Listę ośrodków prowadzących „Program leczenia chorych z ciężką postacią astmy” można znaleźć na stronie internetowej: https://gsl.nfz.gov.pl/GSL/GSL/ProgramyLekowe.
